Un modo rivoluzionario di trattare … – Information Centre – Research & Innovation

La sindrome dell’intestino corto (SBS) è un disturbo medico dovuto all’assenza di un intestino tenue pienamente funzionale. Causata da un difetto congenito o dalla rimozione chirurgica dell’intestino tenue, la sindrome dell’intestino corto è un disturbo raro che colpisce circa 13 000 persone nell’Unione europea. Se non trattata, la condizione può impedire all’intestino di svolgere la propria funzione nutritiva.

Sfortunatamente, non esiste una cura per questa sindrome e le attuali opzioni di trattamento comportano tassi di sopravvivenza bassi e gravi effetti collaterali, in particolare nei bambini. Ecco perché i ricercatori del progetto INTENS, finanziato dall’UE, si impegnano a sviluppare una soluzione migliore.

«Il nostro obiettivo consiste nel fornire un intestino tenue funzionale che potrebbe essere impiegato per trattare i pazienti affetti dalla sindrome dell’intestino corto», afferma Paolo De Coppi, membro del Nationwide Institute for Wellbeing Investigate e docente di chirurgia pediatrica presso l’UCL Terrific Ormond Road Institute of Kid Wellbeing, nonché coordinatore del progetto INTENS.

Superare tutte le aspettative

Attualmente, il trattamento della sindrome dell’intestino corto richiede una nutrizione parenterale (nutrizione fornita attraverso la vena) o un trapianto di organo. Mentre la prima soluzione non rappresenta una cura definitiva, la seconda è associata alla carenza di organi. Di conseguenza, l’effetto di entrambi gli approcci di trattamento è limitato.

Per superare questa sfida, il progetto INTENS si è concentrato sullo sviluppo di una strategia per l’ingegneria tissutale autologa, o il processo di trattare un individuo impiegando le sue stesse cellule o tessuti. «Questo approccio ci consentirebbe di superare la carenza di organi ed evitare il ricorso alla rischiosa pratica di soppressione della risposta immunitaria del paziente», osserva De Coppi. «I risultati che abbiamo ottenuto finora superano tutte le aspettative».

Un esempio di questa strategia è rappresentato dalla costruzione di innesti autologhi di mucosa dell’intestino digiuno nell’ambito del progetto. «In altri termini, abbiamo utilizzato biomateriali provenienti da pazienti pediatrici affetti dalla sindrome dell’intestino corto per ingegnerizzare il tessuto vivente del rivestimento situato nell’intestino tenue che potrebbe, in teoria, essere trapiantato chirurgicamente», spiega De Coppi.

I ricercatori hanno inoltre scoperto somiglianze tra l’intestino tenue e gli scaffold del colon (ovvero i materiali ingegnerizzati utilizzati per formare nuovi tessuti funzionali). Secondo De Coppi, ciò indica che è possibile utilizzarli indifferentemente come piattaforme per l’ingegnerizzazione intestinale. «Questa scoperta apre le porte all’utilizzo del colon residuo come scaffold in bambini che hanno perso completamente il loro intestino tenue», afferma.

A sostegno di questa scoperta, De Coppi e il proprio workforce hanno trapiantato gli scaffold del colon in vivo, dimostrando che possono sopravvivere per formare strutture funzionali sul breve termine. «Questi risultati forniscono dati di prova di concetto per ingegnerizzare innesti di intestino digiuno paziente-specifici destinati a bambini con insufficienza intestinale, ripristinando in definitiva la loro autonomia nutritiva», aggiunge De Coppi.

Un altro risultato chiave del progetto è stata la concettualizzazione volta a guidare estrinsecamente l’auto-organizzazione delle cellule staminali in dispositivi funzionali organoidi su chip. «Questi dispositivi sono progettati per modellare le funzioni degli organi umani in vitro e consentirci di ottenere forme, dimensioni e funzioni di organoidi più rilevanti a livello fisiologico», osserva De Coppi.

Una svolta radicale nel trattamento della sindrome dell’intestino corto

Tutti i risultati del progetto INTENS rappresentano una svolta radicale nel trattamento della sindrome dell’intestino corto. «L’implicazione di questi risultati è talmente importante per il campo che Nature Medicine ha deciso di pubblicare un editoriale sull’argomento, mentre Nature Opinions Gastroenterology & Hepatology i punti salienti della ricerca», afferma De Coppi. «Ciò si aggiunge a entrambe le pubblicazioni che hanno già divulgato nostri risultati».

Ma soprattutto, il lavoro di questo progetto condurrà in definitiva a un migliore trattamento per i pazienti affetti dalla sindrome dell’intestino corto. «Non solo ciò renderà il trattamento molto più economico e accessibile per i pazienti affetti da questa sindrome, ma racchiude inoltre il potenziale per migliorare notevolmente la loro prognosi e il loro tenore di vita», conclude De Coppi.

Il workforce sta attualmente lavorando per considerably progredire questi risultati verso la commercializzazione e la traslazione clinica.